Placée sous la tutelle du ministère chargé de la Santé, et financée exclusivement par une subvention de l’État, l’Agence nationale du médicament a la responsabilité d’évaluer les bénéfices et les risques liés à l’utilisation des produits de santé. Elle assure leur sécurité, leur efficacité et leur accessibilité.
Les produits de santé concernés
L’Agence est compétente pour les différents types de produits de santé, notamment :
- les médicaments (princeps, génériques, biosimilaires, médicaments à base de plantes, homéopathie, etc.) ;
- les dispositifs médicaux ;
- les produits biologiques d’origine humaine : produits sanguins labiles (PSL), organes, tissus, cellules, produits de thérapie génique et cellulaire ;
- les produits thérapeutiques annexes (PTA) ;
- les produits cosmétiques.
Le périmètre d’intervention
L’Agence nationale de sécurité du médicament intervient à plusieurs étapes du développement d’un médicament.
- Elle encadre d’abord la phase des essais cliniques, qui permet de déterminer les conditions optimales d’utilisation du médicament.
- Puis elle délivre l’autorisation de mise sur le marché sur le territoire national. Cette autorisation dépend de l’évaluation de la balance bénéfices-risques réalisée par l’Agence.
- C’est encore l’Agence nationale du médicament qui assure ensuite la surveillance de la sécurité d’utilisation du médicament.
- Enfin, l’Agence contrôle la publicité réalisée pour le médicament auprès de la population et des professionnels de santé.
Focus sur l’accès précoce et l’accès compassionnel
L’Agence nationale du médicament encadre l’accès précoce aux produits de santé innovants, qui ne disposent pas d’une autorisation de mise sur le marché, mais qui présentent une avancée thérapeutique majeure ou qui répondent à un besoin médical non couvert. Cette procédure dérogatoire, qui existe en France depuis une vingtaine d’années, reste exceptionnelle : elle ne peut s’appliquer qu’en situation d’impasse thérapeutique.
L’accès précoce a fait l’objet d’une réforme récente qui visait notamment à accélérer l’accès aux traitements innovants pour les patients. Ainsi, depuis le 1er juillet 2021, il n’existe plus que 2 régimes d’autorisation (contre 6 auparavant).
L’accès compassionnel concerne les médicaments qui ne sont pas destinés à une commercialisation dans l’indication concernée, sans développement en cours ou prévu, ni demande d’autorisation de mise sur le marché. L’Agence nationale du médicament est chargée d’évaluer et de prendre la décision d’autoriser ou non son accès aux patients.
NB : Cet accès dérogatoire peut être demandé par un médecin (via l’application e-Saturne) pour le compte d’un patient identifié.
L’accès précoce concerne les médicaments destinés à être commercialisés dans l’indication concernée, présumés innovants, et dont les données cliniques sont disponibles ou en cours de recueil. Dans ce cas, c’est la Haute Autorité de Santé (HAS) qui évalue et donne l’autorisation d’utilisation.